1月7日,记者从上海市东方医院获悉,中国首个诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞疗法治疗帕金森病取得了突破性进展。受试者在参加临床试验12个月后的测试结果显示,其运动能力及生活质量较治疗前有了显著改善,帕金森病量表12个月评分减少超过20分。
上述临床研究由上海市东方医院刘中民教授团队与士泽生物联合获批开展,这也是国内首次采用人自体iPSC来源的亚型特化多巴胺能神经前体细胞替代性移植治疗帕金森病,研究显示出较好的临床治疗安全性和有效性。
近年来,随着全球科学家对神经系统可塑性和神经再生方面的深入研究,干细胞疗法已成为当前国际上的研究热点。刘中民认为,该疗法有可能逆转帕金森病的恶化病程,为我国帕金森病临床治疗增添新策略。
帕金森病是一种常见的中老年中枢神经系统退行性疾病,患者具有的运动与非运动症状是其显著的临床特征。流行病学调查研究显示,欧美国家60岁以上帕金森病患病率为1%,我国65岁以上人群患病率为1.7%。我国是世界上帕金森患者最多的国家,估计到2030年,我国帕金森患者人数将上升到494万人,几乎占到全球帕金森病患病人数的一半。
上海市东方医院功能神经外科主任吴景文教授介绍,目前帕金森病的治疗方法主要是药物治疗和手术治疗。药物疗效在3~5年后就开始减退并出现很多不良反应。外科手术治疗费用较高、适用范围有限,手术创伤较大。相对于传统药物和手术等治疗方式,iPSC细胞分化的多巴胺神经前体细胞的替代治疗是一种全新的治疗模式,有望为治疗帕金森病带来新的希望。
在国外,已经有很多学者开展了多项iPSC细胞衍生的多巴胺能祖细胞治疗帕金森的临床前研究。灵长类动物的试验表明,iPSC细胞治疗帕金森病是安全有效的,其结果对于将来的细胞移植疗法的临床转化具有重要的指导意义。据新英格兰杂志上发表的一篇文章报道,1例患病10年的帕金森患者接受植入了iPSC来源的多巴胺能神经元,研究结果显示,移植的多巴胺能神经元在患者脑内存活并发挥治疗作用。